Przewlekła ropna choroba płuc (CSLD – ang. chronic suppurative lung disease) to ogólne określenie grupy schorzeń układu oddechowego u dzieci, które charakteryzują się długotrwałym, mokrym lub produktywnym kaszlem. Do CSLD zalicza się między innymi przewlekłe bakteryjne zapalenie oskrzeli (PBB) oraz rozstrzenia oskrzeli niezwiązane z mukowiscydozą. Ze względu na nawrotowy charakter infekcji i przewlekłe zapalenie dróg oddechowych, rośnie potrzeba poszukiwania skutecznych i bezpiecznych terapii, które pozwolą zahamować postęp choroby i poprawić jakość życia małych pacjentów.
Dlaczego mukolityki?
Mukolityki to leki mające na celu rozrzedzenie zalegającej w drogach oddechowych wydzieliny, co ułatwia jej usunięcie oraz wspomaga oczyszczanie błony śluzowej dróg oddechowych (oczyszczanie śluzowo-rzęskowe). Poprzez zmniejszenie lepkości śluzu oraz poprawę drenażu oskrzeli mogą przerwać błędne koło infekcji, zapalenia i uszkadzania tkanek płuc, które charakterystyczne jest dla CSLD.
Choć mukolityki są od lat stosowane w terapii mukowiscydozy, ich rola w leczeniu innych chorób przebiegających z przewlekłym kaszlem i infekcjami dróg oddechowych, jak CSLD bez mukowiscydozy, nie jest jeszcze wystarczająco dobrze udokumentowana.
Stan badań na temat mukolityków u dzieci z CSLD
Systematyczny przegląd badań przeprowadzony na potrzeby przeglądu Cochrane (2024) miał na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa mukolityków u dzieci z CSLD, w tym z rozstrzeniem oskrzeli i PBB. Analizowane były korzyści dotyczące:
- zmniejszenia liczby zaostrzeń choroby,
- poprawy jakości życia,
- poprawy czynności płuc (głównie FEV1 i FVC),
- wskaźników bezpieczeństwa, takich jak występowanie działań niepożądanych.
Niestety, przegląd ujawnił znaczne ograniczenia w dostępnych danych. Spośród wszystkich analizowanych publikacji, tylko jedno randomizowane badanie spełniło kryteria włączenia.
Wyniki jedynego uwzględnionego badania
Badanie to objęło 63 dzieci z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą, z czego dane do analizy pochodziły od 52 uczestników. W badaniu porównano stosowanie 3% nebulizowanego roztworu soli hipertonicznej przed fizjoterapią klatki piersiowej z samą terapią fizyczną. Każda faza badania trwała osiem tygodni.
Wyniki sugerują, że stosowanie soli hipertonicznej zmniejszyło liczbę zaostrzeń: w grupie interwencyjnej było to średnio 2,5 zaostrzenia rocznie, a w grupie kontrolnej 7,8 zaostrzenia. Różnica wyniosła −5,3 (95% CI −5,77 do −4,83). Choć liczby te brzmią obiecująco, pewność dowodów oceniono jako bardzo niską z powodu wysokiego ryzyka błędu systematycznego i ograniczeń metodologicznych.
Zaobserwowano również poprawę czynności płuc: średnia poprawa wartości FEV1 była wyższa w grupie przyjmującej roztwór hipertoniczny (14,15% vs 5,04%), podobnie jak wskaźnika FVC (13,77% vs 7,54%). Jakość życia nie została oceniona w badaniu, a także nie doszło do wcześniejszych odstawień leku z powodu działań niepożądanych.
Ograniczenia i wnioski
Główne ograniczenia tego badania to niewielka liczba uczestników, krótki czas obserwacji i wysoki poziom ryzyka błędu. Nie oceniano skuteczności mukolityków podczas zaostrzeń, nie uwzględniono również innych form mukolityków, takich jak mukolityki doustne (np. erdosteina) czy inne roztwory inhalacyjne. Badanie dotyczyło wyłącznie dzieci w warunkach ambulatoryjnych, co ogranicza możliwość przeniesienia wyników na innych pacjentów (np. hospitalizowanych).
Obecnie prowadzone są dwa kolejne randomizowane badania, które mogą dostarczyć lepszych danych – jedno z użyciem roztworu soli hipertonicznej, a drugie z udziałem doustnej erdosteiny. Ich wyniki mogą w przyszłości poszerzyć naszą wiedzę na temat skuteczności mukolityków w tej grupie pacjentów.
Perspektywy na przyszłość
Na tym etapie nie można jednoznacznie stwierdzić, czy mukolityki są skuteczne w leczeniu dzieci z CSLD, mimo że pierwsze wyniki wydają się obiecujące. Konieczne są dalsze, dobrze zaprojektowane badania kliniczne, które potwierdzą (lub obalą) zasadność ich stosowania w praktyce pediatrycznej. Kluczowe elementy przyszłych badań to:
- większe grupy pacjentów,
- ocena długoterminowych efektów terapii,
- porównanie różnych typów mukolityków (doustnych i wziewnych),
- ocena wpływu leczenia na jakość życia dzieci i ich rodzin.
Podsumowanie
Mukolityki wykazują potencjał w leczeniu dzieci z przewlekłą ropną chorobą płuc, głównie poprzez poprawę oczyszczania dróg oddechowych i ograniczenie częstości infekcji. Niemniej jednak brakuje wystarczających dowodów naukowych, aby zalecać ich rutynowe stosowanie w tej grupie pacjentów. Do czasu uzyskania wyników z większych badań klinicznych, mukolityki powinny być stosowane indywidualnie i ostrożnie, w konsultacji z pulmonologiem dziecięcym.